在亨廷顿舞蹈症中，突变的亨廷顿基因(HTT ) mRNA 保留在细胞核中并形成不溶性簇。一项新研究表明，短干扰 RNA ( siRNA ) 是一种降低细胞质中亨廷顿基因 mRNA 水平的寡核苷酸治疗策略，它不会降低 小鼠脑细胞核中 突变的HTT mRNA 表达。这项研究发表在同行评议期刊《核酸治疗学》上。 点击此处阅读文章。马萨诸塞大学陈医学院的

Sarah Allen和合著者表示：“突变的 mRNA 形成对 RNAi 有抗性的核簇，而核和细胞质的野生型Htt mRNA 都可以被沉默。这项研究首次报道了核 RNA 结构对基于 RNAi 的沉默效率的影响。”

“这是 Anastasia Khvorova 实验室的另一项重要研究，旨在加深我们对亨廷顿蛋白 RNA 和蛋白质水平之间关系的理解，从功能上讲，这很重要。”密歇根州底特律韦恩州立大学医学院儿科系执行主编Graham C. Parker博士说。关于期刊《核酸治疗学》 是一本权威的同行评议期刊，每两个月以印刷版和在线版出版一次，重点关注使用核酸或相关化合物改变基因表达的前沿基础研究、治疗应用和药物开发。该期刊由联合主编 Bruce A. Sullenger 博士( 杜克大学医学中心杜克转化研究所和 Annemieke Aartsma-Rus博士(莱顿大学医学中心))和执行主编 Graham C. Parker 博士领导。 《核酸治疗学》是寡核苷酸治疗学学会的官方期刊 。完整的目录和样本可在 Nucleic Acid Therapeutics 网站上查看。关于协会 寡核苷酸治疗学协会是一个开放的非营利论坛，旨在促进寡核苷酸治疗学的学术和行业研究与开发。该协会汇集了寡核苷酸研究不同角度的专业知识，以创造协同效应，并充分发挥寡核苷酸领域的治疗潜力。