本月，DRIMID 联盟(DRIMID 代表罕见免疫介导炎症药物重新发现)内的第一项研究已经开始。本研究将探讨药物filgotinib(已批准用于治疗类风湿性关节炎和溃疡性结肠炎)在三种罕见免疫疾病(白塞氏病、特发性炎症性肌炎、IgG4相关疾病)中的疗效和安全性。 DRIMID 旨在研究这种药物(尽管尚未获得正式药物批准)是否也可用于治疗这些罕见的免疫疾病。

新药通常是对涉及大量患者群体的病症而开发的(因此可以更快获得)。然而，对于罕见疾病，药物研发难度更大。随着 DRIMID 合作伙伴关系的建立，现在已经采取了重大步骤，为此类患者群体提供新药。该项目是 ARCH 基金会、ReumaNederland、制药公司 AlfaSigma 和多家荷兰医院之间的合作项目，旨在(重新)开发治疗罕见疾病的药物。

罕见免疫疾病

罕见的免疫介导炎症性疾病通常病因不明，且常与自身抗体的形成有关(免疫系统攻击自身身体)。此类疾病的例子包括肉芽肿性多血管炎、炎性肌炎、大血管炎、IgG4 相关疾病、白塞氏病、舍格伦氏病和系统性硬化症。临床实践中的一个主要问题是，许多患者对常见的抗炎药物的长期反应并不充分。因此，对这一群体的充分治疗选择存在未得到满足的医疗需求。

研究

该研究的目的是调查 filgotinib 对于罕见免疫疾病患者使用是否有效以及该药物是否具有良好的耐受性。现在 DRIMID 框架内的第一项研究已获得医学伦理审查委员会的批准，正在寻找患有以下罕见免疫疾病之一的患者：

白塞氏病

特发性炎性肌炎

IgG4相关疾病

重要的是，参与者在研究开始时就患有该疾病的活跃症状。此外，重要的是他们首先尝试常规治疗方法，例如泼尼松和至少一种其他抗炎药。如果疾病对这些药物没有反应或反应不足，或者患者对这些药物过敏，则患者可能有资格参加这项新研究。

该研究将对患者进行为期 26 周的随访。在研究过程中的几个阶段，医生将通过体检、血液测试和问卷调查来衡量药物对症状的影响。如果研究结束时药物对患者效果良好，则将允许患者继续服用。参与研究是免费的。