普渡大学的研究人员正在开发并验证一种正在申请专利的治疗不可治愈的胶质母细胞瘤脑肿瘤的方法。胶质母细胞瘤几乎总是致命的，中位生存时间为 14 个月。用于治疗其他癌症的传统方法，如化疗和免疫疗法，通常对胶质母细胞瘤无效。

普渡大学药学院工业和分子药剂学系副教授 桑德罗·马托塞维奇(Sandro Matosevic ) 领导的研究小组正在开发一种用于对抗胶质母细胞瘤的新型免疫疗法。马托舍维奇还是普渡大学癌症研究所 和 普渡大学药物发现研究所的教员 。

马托舍维奇领导的研究已发表在同行评审期刊《 自然通讯》上。

普渡大学胶质母细胞瘤治疗

马托舍维奇说，传统的细胞疗法几乎都是自体疗法，即取自同一患者并返回给同一患者。来自患者的血细胞经过改造，可以更好地识别并结合癌细胞上的蛋白质，然后返回同一患者体内以结合并攻击癌细胞。不幸的是，这些疗法对胶质母细胞瘤的效果有限，甚至没有效果。

“相比之下，我们正在开发基于新型、基因工程、完全现成或同种异体免疫细胞的免疫疗法。同种异体细胞不是来自同一患者，而是来自另一个来源，”马托塞维奇说。“在我们的研究中，我们从诱导性多能干细胞中获取细胞——或者说是经过工程改造的细胞。因此，我们消除了对血液的需求，而是将干细胞分化为免疫细胞或自然杀伤细胞，然后对其进行基因工程改造。”

马托舍维奇说，新型普渡免疫疗法可以被认为拥有真正的现成来源。

马托舍维奇说：“我们可以设想无限量地供应这些可供改造的干细胞。” “这不需要血液来源。因为这些是人类细胞，所以它们可以直接用于人类患者。”

验证和后续开发步骤

研究小组通过对患有人脑肿瘤的小鼠进行动物研究来测试其治疗效果，这些小鼠通过直接注射新设计的免疫细胞进行治疗。

“我们的临床前研究表明，这些免疫细胞在靶向和完全消除肿瘤生长方面特别出色，”马托舍维奇说。 “我们发现我们可以以适合人类临床使用的剂量改造这些细胞。这一点意义重大，因为基于细胞的疗法向人类临床转化的主要障碍之一是直接来自患者的细胞的扩增较差且缺乏效力。使用现成的全合成方法打破了这些细胞制造的重大障碍。”

马托舍维奇说，开发胶质母细胞瘤治疗的下一步是进行临床试验，以治疗脑肿瘤患者，包括那些无法通过手术成功消除的患者。

“我们的最终目标是将这种疗法带给脑肿瘤患者，”马托舍维奇说。 “这些患者迫切需要更好、更有效的治疗选择。我们相信这种疗法具有真正的潜力，并且我们有动力和能力将其推向临床。

“我们正在与神经外科临床医生合作者合作，不仅获得资金，而且启动临床方案，”他补充道。 “我们也对那些有兴趣支持我们将这种疗法转化为最需要的诊所的使命的人持开放态度，并始终寻求新的合作和伙伴关系。”

马托舍维奇向 普渡大学技术商业化创新办公室披露了这种创新的胶质母细胞瘤治疗方法，该办公室已向美国专利商标局申请专利以保护知识产权。有关知识产权状况的询问，请联系生命科学业务开发和许可助理总监 Joe Kasper，邮箱为 jrkasper@prf.org。

Matosevic 和研究团队获得了来自国立卫生研究院、V 癌症研究基金会、普渡大学癌症研究所和行业合作伙伴的资助。