食品和药物管理局的一个咨询委员会今天以 12 比 0 的投票结果支持该机构评估多发性骨髓瘤新疗法的方式发生重大转变。 FDA经常采纳其专家委员会的建议，如果接受这一改变， 结果将是更快地批准多发性骨髓瘤的新疗法。

迈阿密大学米勒医学院下属的西尔维斯特综合癌症中心的医生科学家提出了他们对通过测量“微小残留病”来评估治疗的新方法的评估。

C. Ola Landgren 博士表示，如果 FDA 采用这一新终点，患者将能够更快地获得新疗法。西尔维斯特骨髓瘤研究所所长。兰德格伦领导了这项名为“证据荟萃分析”的评估，并在今天的肿瘤药物咨询委员会会议上介绍了研究结果。

“兰德格伦博士提出的研究和证据是有影响力的、积极的、清晰的和令人信服的，”西尔维斯特主任斯蒂芬·D·尼默医学博士说。 “肿瘤药物咨询委员会投票支持使用微小残留病来批准新的多发性骨髓瘤治疗方法，将大大加快骨髓瘤新药的开发，帮助数千名骨髓瘤患者获得最佳治疗。”

长期以来，兰德格伦的首要任务是简化新癌症治疗的审批途径。他和他的同事多年来一直与美国监管机构合作，评估如何改进多发性骨髓瘤(第二常见的血癌类型)新疗法的评估。

许多肿瘤治疗方法都经过 FDA 的加速审批途径，这是对严重或危及生命的疾病的新药和生物制剂的快速流程。采用此途径的治疗必须显示出优于基于生物标志物或可能预测临床益处的其他终点的现有治疗。有时，药物可能需要通过上市后研究来确认其在临床中的益处，例如显示出改善的总体生存率。

多年来，骨髓瘤加速途径公认的终点一直是基于血液生物标志物和其他数据的称为总体缓解率 (ORR) 的测量。兰德格伦说，越来越多的新诊断的多发性骨髓瘤患者正在达到这一终点——90%至99%的人通过最近采用的一种治疗方案达到了这一终点。

兰德格伦说，尽管总体反应率很高，但仍然“绝对”需要新药。他解释说，达到 ORR 终点只需将疾病减少 50%。

“有残留疾病的患者将不可避免地出现复发和难治性症状，”他说。兰德格伦。 “对于多发性骨髓瘤，在我们找到治愈方法之前，需求尚未得到满足。”

需要一个新的端点

由于有如此多的患者达到 ORR 终点，在临床试验中证明新药优于现有疗法变得越来越困难。

兰德格伦说，为了显示具有统计学意义的益处，研究人员必须等待无进展生存期临床结果的研究数据成熟。一种新药可能需要 10 年或更长时间才能通过标准。

Landgren 表示：“对于新诊断的多发性骨髓瘤患者，随着 ORR 处于加速批准途径中，不再可能开发新疗法。” “迫切需要一个新的客观早期终点来取代 ORR。”

参加会议的还有珍妮·阿尔斯特罗姆 (Jenny Ahlstrom)，她是一名患者权益倡导者，自 10 年前 43 岁时被诊断出患有多发性骨髓瘤以来，她一直患有多发性骨髓瘤。

“患者的寿命越来越长，这是一件幸事。但这对于临床试验或药物开发来说也是一种诅咒，因为现在我们必须等待更长的时间才能得到结果，特别是对于新诊断的患者，”提供支持的HealthTree 基金会首席执行官兼创始人阿尔斯特罗姆说。给血癌患者。