印第安纳大学医学院研究人员及其在乌干达的合作者领导的临床研究表明，羟基脲可显着减少镰状细胞性贫血儿童的感染。他们的最新发现增强了羟基脲有效性的有力证据，并最终可以减少该疾病最严重的非洲大陆儿童的亡。

该小组最近 发表在《血液》杂志上的研究表明，羟基脲治疗使患有镰状细胞性贫血的乌干达儿童的严重或侵袭性感染显着减少了 60%，包括疟疾、菌血症、呼吸道感染和胃肠炎。

“我们的研究为在非洲患有镰状细胞性贫血的儿童中使用羟基脲提供了强有力的理由，” 印第安纳大学医学院儿科瑞安·怀特教授、这项最新研究的联合首席研究员Chandy John 博士说。 “鉴于该地区的高感染率，我们希望我们的证据能够鼓励卫生部继续支持和扩大年轻患者获得羟基脲的机会，他们可以从治疗中受益匪浅。”

镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，它会改变红细胞的结构，影响全身的氧气分布，增加对严重健康并发症和危及生命的感染的易感性。据世界卫生组织统计，全球每年有超过 30 万儿童出生时患有镰状细胞病，其中非洲国家患病率很高。

尽管羟基脲自 2017 年以来已获得美国食品和药物管理局批准用于治疗儿童镰状细胞病，但其在非洲的可及性和接受度相对有限。随着羟基脲在治疗镰状细胞相关并发症方面的有效性在非洲国家得到越来越多的认可，约翰和他的同事注意到对该疗法对感染的影响存在知识差距。这使得研究小组将羟基脲治疗和分析纳入他们已建立的临床试验“锌用于镰状细胞性贫血感染预防”中。

在研究过程中，研究人员检查了羟基脲对乌干达 117 名儿童的影响，并重点关注了一系列感染。羟基脲治疗后，结果显示这些感染的发生率大幅下降。此外，试验中发生的 9 例亡中有 8 例是父母拒绝羟基脲治疗的儿童。接受羟基脲治疗的儿童中唯一的亡发生在开始治疗四天后，羟基脲没有足够的时间发挥作用。

在已知因的五名儿童中，所有五名儿童均于传染性疾病。尽管研究人员进行了专业的临床护理，但该研究中的高亡率进一步证明迫切需要采取额外的干预措施来降低非洲镰状细胞病儿童的亡率。

“感染通常发生在与镰状细胞性贫血相关的其他并发症之前，并且常常导致住院，甚至可能导致亡，”该研究中心的首席研究员、该研究的第一作者、儿科和儿童健康系的讲师 Ruth Namazzi 博士说。乌干达麦克雷雷大学。 “我们相信，将羟基脲治疗作为整个非洲镰状细胞贫血症的护理标准不仅会减少感染，更重要的是会挽救无数生命。”

其他对这项研究做出贡献的印第安纳大学研究人员包括凯特琳·邦德、安德里亚·康罗伊、迪比亚杜蒂·达塔和迈克尔·戈因斯。他们与 Namazzi 合作;乌干达全球健康部的 Robert Opoka 博士; Jinja 地区转诊医院的 Abner Tagoola 博士; Jeong Hoon Jang(延世大学);和辛辛那提儿童医院医疗中心的 Russell E. Ware 博士。