UNIST 生物科学系的 Byoung Heon Kang 教授及其研究团队与庆北国立大学医院的 Dong Ho Park 教授团队合作，开发了一项在治疗早产儿和糖尿病患者缺血性视网膜病变方面具有巨大潜力的突破性技术。缺血性视网膜病变的特征是血视网膜屏障破坏和血管生长异常，通常会导致视力障碍和丧失。研究人员已经确定了一种名为肿瘤坏因子受体相关蛋白 1 (TRAP1) 的线粒体伴侣在缺血性视网膜病变发病机制中的关键作用。

通过基因 Trap1 消除或小分子 TRAP1 抑制剂(例如线粒体醌 (MitoQ) 和 SB-U015)治疗，研究小组成功缓解了模拟缺血性视网膜病变的小鼠模型中的视网膜病变。这种治疗效果归因于缺氧诱导因子 1α (HIF1α) 的蛋白水解降解，HIF1α 是一种与血视网膜屏障破坏和病理性新血管形成有关的转录因子。线粒体通透性转换孔的开放和钙依赖性蛋白酶 calpain-1 的激活促进了 HIF1α 的降解。

这些发现为针对缺血性视网膜病变(包括早产儿视网膜病变和增殖性糖尿病视网膜病变)的创新治疗开辟了新的可能性。该技术专注于靶向和调节缺氧条件下 HIF1α 和线粒体的异常激活，为解决视网膜疾病的根本原因提供了一种变革性的方法。与传统的治疗方法不同，该技术可以轻松地使用眼科药物进行给药，从而使更广泛的患者能够使用该技术。

“视网膜病变中血管生成因子的过量产生与线粒体特性密切相关，”康教授解释道。“通过抑制 TRAP1 蛋白的表达，我们可以改善视网膜病变的状况。”

该治疗物质目前由 Byoung Heon Kang 教授创立的初创公司 Smartin Bio Inc. 开发，正在进行非临床试验。这项研究的结果已于 2024 年 1 月 12 日发表在 《Advanced Science》 上。这项开创性的研究得到了科学和信息通信技术部 (MSIT) 的职业中期研究计划和韩国新药研发生态系统研究项目的支持药物开发基金(KDDF)。

这项技术的成功开发有望彻底改变缺血性视网膜病变的治疗格局，提供超越现有治疗局限性的卓越功效和方便的可用性。随着进一步的临床试验和开发进展，这一突破性创新为视网膜病变患者带来了更光明的未来。