Insilico Medicine(“Insilico”)是一家生成人工智能 (AI) 驱动的临床阶段药物发现公司，今天宣布提名 ISM8001，这是一种靶向 FGFR2/3 的新型分子，用于治疗与组织无关的实体瘤2023 年提名的 PCC 数量达到 6 个。

成纤维细胞生长因子受体 2 和 3 (FGFR2/3) 是 FGFR 家族的一部分，通过参与信号转导途径，在细胞增殖/存活、血管生成等多种生物过程中发挥关键作用。FGFR2/3的改变已成为多种类型实体瘤的驱动力，主要是尿路上皮癌、肝内胆管癌、非小细胞肺癌、食管癌、结直肠癌、胰腺癌、子宫内膜癌，使其成为组织不可知实体瘤治疗的潜在靶点肿瘤。然而，由于不良事件比例高、反应欠佳和获得性耐药性，目前已批准的泛抑制剂存在局限性。

“临床癌症研究报告称，约 7.1% 的癌症患者存在 FGFR 畸变。目前，泛抑制剂仅被批准用于 UC 和 ICC 适应症。” Insilico Medicine 联合首席执行官兼首席科学官任峰博士说道。 “利用我们开创性的生成人工智能平台，Insilico 设计了一种独特的分子设计策略来应对当前的挑战，保留所需的轮廓并克服前几代的缺点，以适应更广泛的 FGFR2/3 畸变人群。”

Insilico 生成了一系列具有所需特征的新型分子，并在 Chemistry42 的支持下提供了新一代 FGFR 共价抑制剂。 ISM8001 是一种口服、高选择性双重抑制剂，靶向 FGFR2/3，但不影响 FGFR1/4。该化合物在多种 FGFR2/3 驱动的功效模型以及守门人和分子制动突变抗性模型中表现出卓越的功效。它还显示出良好的 DMPK 特性、低有效剂量以及支持更高人体剂量的理想安全裕度。

“我们期望与经验丰富的合作伙伴建立合作，推动该计划迈向下一个里程碑。” Insilico Medicine 创始人兼联合首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士说道。 “ISM8001的提名明确地验证了Insilico集成生成人工智能平台Pharma.AI的能力。我们致力于持续升级和扩展前沿技术和人工智能算法，最终目标是加快药物发现进程并解决未满足的临床需求。”

在生成式人工智能的推动下，Insilico 处于人工智能和最先进技术的交汇点。 2023年，公司获得Pharma.AI授权的6个全资临床前候选药物(PCC)提名，使2021年以来提名的PCC总数达到17个。 此外，公司还推动了5个项目进入临床阶段，其中4个项目进入临床阶段。第一阶段试验，其中最先进的是目前正在进行第二阶段试验的抗纤维化项目。